Єврорегулятор рекомендував схвалити препарат Biogen для лікування БАС

Європейський регулятор опублікував позитивні висновки щодо препарату Qalsody (тоферсен)– антисмислового олігонуклеотиду, розробленого американською компанією для сповільнення прогресування руйнівного нейродегенеративного захворювання, що вражає мотонейрони і на сьогодні не має варіантів функціонального лікування.

Рішення про дозвіл на продаж Qalsody очікується в другому кварталі 2024 року.

У квітні минулого року Qalsody був схвалений за прискореною процедурою у США – там його реєстрація ґрунтувалася попередніх результатів дослідження, згідно з якими препарат знижував рівень нейрофіламентів – протеїнів, повʼязаних із прогресуванням захворювання. Це випробування, проведене за участю 108 пацієнтів, також лягло в основу рекомендацій комітету ЕМА. Проте, за словами регулюючих органів США та ЄС, виробнику необхідно підтвердити користь препарату під час постреєстраційних досліджень.

Згідно з фінансовими звітами американського фахівця у лікуванні хвороб ЦНС, у четвертому кварталі 2023 року продажі Qalsody у США склали $3,3 мільйона.