Denali та Sanofi розчаровані препаратом від бічного аміотрофічного склерозу

Зокрема тандем фармвиробників планував розробити варіанти терапії хвороби Альцгеймера, бічного аміотрофічного склерозу (БАС), розсіяного склерозу, ревматоїдного артриту та псоріазу.

Власне, увага Denali була сфокусована на малих молекулах, таргетованих на білок під назвою RIPK1 (рецепторно-взаємодіючу серин/треонінову протеїнкіназу 1) – він вважається важливим елементом сигнального шляху фактора некрозу пухлини (TNF) і його блокування призводить інгібує синтез запальних цитокінів та послаблює некроптоз моноцитів та олігодендроцитів.

Один за таких препаратів, відомий як SAR443820 або DNL788, розроблявся для лікування бічного аміотрофічного склерозу.

В останньому звіті про прибутки Sanofi виділила цей препарат для переведення до третьої фази клінічної перевірки, очікуючи результатів дослідження 2 фази. І ось вони надійшли та поставили подальші плани з розвитку цього проекту під питання: у випробуванні, яке отримало назву Himalaya, експериментальний препарат не досяг первинної кінцевої точки.

Denali не вказала, чи буде припинено розробку кандидату проти БАС, зазначивши лише, що Sanofi представить результати дослідження щодо ефективності та безпеки на «майбутньому науковому форумі».

Попри невдачу при БАС, Sanofi продовжує оцінювати препарат для лікування розсіяного склерозу, ще одного розладу нервової системи, який характеризується пошкодженням нервів.

Denali також випробовує інший препарат від бічного аміотрофічного склерозу. Цей кандидат, який отримав назву DNL343, працює шляхом активації білка під назвою eIF2B, який блокує процес, що називається «інтегрованою реакцією на стрес». Згідно з заявою Denali, ця реакція пов’язана з загибеллю нервових клітин.