Категорія: Новини

Препарат від лобово-скроневої деменції схвалено FDA за прискореною процедурою

Дата публікації: 09 листопада 2023 12:00
Кількість переглядів: 231

Згідно з повідомленням компанії AviadoBio, FDA затвердило заявку на її експериментальний препарат AVB-101 для лікування пацієнтів з лобово-скроневою деменцією з мутаціями в гені програнуліну.

AVB-101 – препарат генотерапії, призначений для зупинення прогресування захворювання шляхом доставки через AAV функціональної копії гена GRN шляхом відновлення синтезу відповідних рівнів програнуліну в областях мозку, уражених лобово-скроневою деменцією.

Цей препарат вводиться безпосередньо в мозок у вигляді двосторонньої інтраталамічної інфузії під контролем МРТ одноразово.

Лобно-скронева деменція (ЛВД) — форма недоумства з раннім початком, яка зазвичай призводить до смерті протягом 7-13 років після появи перших симптомів. Люди із цим захворюванням зазвичай швидко втрачають когнітивні здібності.

Генетично детермінована ЛВД, яка є основною причиною деменції у людей віком до 65 років, становить приблизно одну третину всіх випадків ЛВД і найчастіше повʼязана з аутосомно-домінантними мутаціями в трьох генах, включаючи ген програнуліну.

До цього часу не існувало модифікуючих захворювання ліків, схвалених для використання людей, які живуть з лобово-скроневою деменцією, у тому числі з мутаціями програнуліну.

І FDA, і Європейська комісія надали AVB-101 статус орфанного препарату у 2022 році.

AviadoBio нещодавно оголосила, що у європейських країнах відкрито набір учасників у відкрите багатоцентрове дослідження з ескалацією дози ASPIRE-FTD.