Препарат від хвороби Альцгеймера відмовилися визнати «проривною терапією»

У жовтні минулого року FDA отримало від приватної особи петицію з проханням негайно привласнити симуфіламу – експериментальному препарату від хвороби Альцгеймера від Cassava Sciences – статус проривної терапії, який би скоротив терміни його реєстрації. Однак FDA відмовилося це робити, заявивши, що такий запит можуть подавати лише спонсори випробувань ліків. Ні агентству, ні ЗМІ невідомо, чи повʼязаний якимось чином із Cassava Sciences людина, яка подавала петицію.

Симуфілам — пероральний препарат, який зараз проходить два клінічні дослідження ІІІ фази, в яких зараз беруть участь понад 1000 пацієнтів із США, Канади, Пуерто-Ріко, Південної Кореї та Австралії. Очікується, що до кінця року до цих випробувань приєднаються ще близько 1750 осіб.

Cassava Sciences стверджує, що її ліки від хвороби Альцгеймера відрізняються принципово новим механізмом дії: він повертає філаміну А, білку в головному мозку, нормальну конформацію та функції.

Раніше дослідження цього низькомолекулярного агента викликали у регуляторів побоювання у маніпулюванні даними. Наприклад, розробник стверджував, що його кандидат блокує передачу токсичних сигналів бета-амілоїдів, відновлюючи нормальну форму філаміну А, але лабораторні дані це не підтверджували. Cassava Sciences неодноразово називала звинувачення у фальсифікації даних хибними.