Препарат генної терапії усуне причину сліпоти

Спільними зусиллями компанії випустять новий препарат генної терапії OT-004 – призначений для лікування втрати зору, викликаної мутаціями в гені RPGRIP1. Такі мутації стають причиною швидкого зниження функції фоторецепторних клітин сітківки, що своєю чергою призводить до рідкісної форми втрати зору, яка може початися вже в дитинстві. У пацієнтів з мутаціями в гені RPGRIP1 зазвичай діагностується одна з трьох форм дистрофії сітківки: вроджений амавроз Лебера 6, дистрофія конусоподібних стержнів 13 або ювенільний пігментний ретиніт.

Odylia Therapeutics та Andelyn Biosciences представили OT-004 – експериментальний препарат генної терапії, в якому для перенесення функціональної копії гена RPGRIP1 використовується аденовірусний вектор Anc80 AAV.

У листопаді минулого року FDA надало OT-004 статус орфанного препарату, проте розробнику не вдалося одразу почати його виробництво.

«В даний час не існує препаратів для запобігання втраті зору, зумовленої мутаціями в RPGRIP1. Пошук відповідного партнера для виробництва наших продуктів генної терапії мав вирішальне значення для успіху цієї програми», — зазначила президент та директор з безпеки Odylia Therapeutics Ешлі Уінслоу.