- Категорія
- Новини
Biogen чекає на затвердження революційного препарату від бічного аміотрофічного склерозу
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
958
Biogen отримав обнадійливі новини від FDA: регулятор погодився завершити розгляд заявки на тоферсен – нові ліки від бічного аміотрофічного склерозу (БАС) – протягом шести місяців.
Таким чином, рішення агентства стане відомим до 25 січня 2023 року.
Тоферсен — антисмисловий олігонуклеотид (ASO) другого покоління, націлений на деградацію мРНК супероксиддисмутази 1 (SOD1) з метою блокування синтезу білка SOD1 та відповідного зниження його рівня. Вважається, що мутантний SOD1 надає токсичну дію на моторні нейрони, тому зниження його вироблення позитивно впливає на пацієнтів з БАС.
Прийдешнє схвалення антисмислового нуклеотиду, який спочатку розроблявся Ionis, виглядає як диво, адже цей проект був практично відправлений в брухт у жовтні минулого року після провалу у випробуванні 3 фази.
Тим не менш, Biogen вдалося повернути тоферсен до життя завдяки новому аналізу даних і розширеній частині того ж злощасного випробування.
Очікується, що препарат схвалять пацієнтам з БАС, повʼязаним з мутацією в гені SOD-1. За деякими даними, що мутації в гені SOD1 відповідальні за приблизно 2% всіх випадків БАС та 20% сімейних випадків БАС.
У разі затвердження тоферсен стане першим препаратом, орієнтованим на генетичну причину БАС.