Vertex знову робить ставку на генну терапію

У рамках партнерства компанії будуть використовувати для відкриття та розробки інноваційних методів редагування геному in vivo системи нового покоління авторства компанії Mammoth Biosciences.

Mammoth Biosciences – біотехнологічний проект тогорічного лауреата Нобелівської премії Дженніфер Енн Даудні – отримає аванс у розмірі $41 мільйона та $650 мільйонів як майбутні платежі у випадку успішної реалізації двох програм.

Унікальним досягненням стартапу Даудні вважається створення надмалих «ножиць» для CRISPR – протеїнів Cas14 (530 амінокислот) та Casɸ (757 амінокислот). Ці білки майже вдвічі коротші, ніж традиційний Cas9, який широко використовується у генній терапії та не завжди підходить для редагування. Не сьогодні Cas14 і Casɸ – найменші комерційні системи для CRISPR, які, крім більшої точності, допомагають знизити ризики імуногенності генної терапії.

«Поєднання унікальної технології Mammoth Biosciences із солідним досвідом Vertex Pharmaceuticals прискорить розробку програм для пацієнтів із незадоволеними медичними потребами. Наші нові надмалі системи CRISPR можуть змінити правила гри, коли йдеться про системне та цільове надання методів лікування з редагуванням генів in vivo», – заявив головний комерційний директор Mammoth Biosciences Пітер Нелл.

Ніша CRISPR-редагування досягла нових висот у червні, коли Intellia та Regeneron вперше показали, що їх кандидат in vivo працює краще, ніж стандартне лікування транстиретинового амілоїдозу.

Vertex Pharmaceuticals вже фінансувала проекти в галузі генної терапії, зокрема через угоди з Crispr Therapeutics і Arbor Biotechnologies.