Четверта смерть під час дослідження препарату Astellas

Як повідомила японська фармкомпанія, хлопчик помер від міотубулярної міопатії першого типу, або MTM1 — рідкісного захворювання, що викликає виснаження мʼязів. Дитина померла всього через кілька тижнів після того, як йому почали вводити експериментальні ліки. Зі свого боку, Audentes заявила, що причина смерті ще не встановлена ​​остаточно.

Смерть останнього учаасника КД наступила через рік після того, як в процесі лікування помер перший з трьох хлопчиків з MTM1; відомо, що він страждав від печінкової недостатності. Після цього компанія отримала дозвіл відновити дослідження, коли розробила план новий план лікування учасників та дітям почали призначати набагато більш низькі дози AT132.

Після нового смертельного випадку японська група оголосила, що знову добровільно призупиняє випробування. «Ми вивчимо і проаналізуємо всі результати з незалежним комітетом з моніторингу даних, експертною комісією і дослідниками на обʼєкті ASPIRO. Ми як і раніше націлені на розвиток AT132 і прихильні до спільноти пацієнтів із MTM1», — пообіцяв керівник відділу генної терапії, медицини та розвитку Astellas Натан Бахтел.

Препарат AT132 спочатку розробляла Audentes, яка після викупу у 2019 році тепер є дочірньою компанією Astellas. Спочатку Audentes домоглася вражаючих результатів у КД: більшість дітей з MTM1 вмирають у віці до 2 років, а ті, хто виживає, рідко можуть сидіти або дихати самостійно, але ті, хто отримав низьку дозу AT132, змогли дихати, а деякі — навіть ходити. Сподіваючись поліпшити клінічні результати, компанія збільшила дозу, після чого, схоже, в історії цього проекту розпочалася чорна смуга.