Roche і Biogen підтримали Cure SMA у боротьбі зі спінальною м'язовою атрофією

Волонтерська некомерційна організація Cure SMA протягом 20 років підвищує обізнаність громадськості про спінальну мʼязову атрофію — важке генетичне захворювання, котре ще донедавна було невиліковним — у в тому числі й за допомогою регулярних заходів Walk-n-Roll.

Втім, діяльність Cure SMA цим не обмежується і спрямована на викорінення СМА шляхом просування і підтримки досліджень, допомогу сімʼям, а також просвіту громадськості та медичної спільноти про це спадкове захворювання. Зокрема, Cure SMA домоглася того, що 85% немовлят, народжених в США, зараз проходять скринінг на СМА — всього через три роки після того, як він був доданий в рекомендований перелік генетичних тестів, що призначаються при народженні. Раннє виявлення хвороби й оперативне втручання вважаються ключовими моментами у боротьбі за здоровʼя пацієнтів з спінальною мʼязовою атрофією: лікування найбільш ефективне на самій ранній стадії хвороби.

В останньому віртуальному заході Walk-n-Roll взяли фармацевтичні спонсори організації — компанії Biogen і дочірня компанія Roche Genentech. Biogen обіцяла «продовжувати рух вперед», аж поки не буде знайдено більш ефективне і доступне лікування спінальної мʼязової атрофії, в той час, як Genentech відзначила успіхи спільноти, згадавши про свою власну ініціативу ʼSMA My Wayʼ.

На сьогодні розроблено такі методи лікування спінальної мʼязової атрофії, як «найдорожчий препарат у світі» Zolgensma виробництва компанії Novartis, Evrysdi від Roche, а також Spinraza від Biogen, розроблена спільно з Ionis.