Лосмапімод знову розчарував Fulcrum Therapeutics

Fulcrum Therapeutics так і не змогла переорієнтувати свій «безталанний» експериментальний препарат під нове показання. Лосмапімод — селективний інгібітор p38 MAPK (мітоген-активованої протеїнкінази), який знижує рівень С-реактивного білка і моноцитів в периферичної крові, а також секрецію певних запальних цитокінів (інтерлейкіну-6 та фактора некрозу пухлини) свого часу був викуплений компанією як невдалий, але дешевий актив «з перспективами».

Fulcrum Therapeutics прагнула показати, що цей кандидат здатний знижувати експресію аберантного гена Dux4, який опосередковує мʼязову дегенерацію в скелетних мʼязах. Однак клінічне дослідження фази 2b Redux4 з оцінки лосмапімода при рідкісному дегенеративному захворюванні мʼязів, яке виглядало блякло ще при проміжному аналізі, показало провал препарату при остаточному.

Компанія спробувала перемикнути увагу експертів на значущість деяких вторинних кінцевих точок, включаючи інфільтрацію мʼязового жиру, зміну діапазону рухів і функцій верхніх кінцівок, а також поліпшення самооцінки пацієнтів, однак це навряд чи переконає FDA. Проте, схоже, Fulcrum Therapeutics все ще не збирається припиняти клінічну програму лосмапімода, оскільки заявила, що має намір обговорити з агентством подальші кроки з клінічної розробки цього кандидата.