FDA вмешалось в дизайн исследования препарата генной терапии

За последний год Rocket Pharmaceuticals превратилась в одну из самых ценных независимых компаний, специализирующихся на генной терапии, затмевающей даже более старые компании, такие как Bluebird Bio и UniQure. И своим ростом она обязана разработке перспективного препарата от редкого наследственного заболевания группы лизосомных болезней накопления.

Но FDA временно приостановило испытания экспериментального препарата генной терапии Rocket Pharmaceuticals, который разрабатывается для лечения редкого и смертельного заболевания сердца, известного как болезнь Данона.

Это стало неожиданностью для отрасли, поскольку агентство приняло такое решения не из-за возникших проблем с безопасностью. FDA попросило фармкомпанию включить в клиническую программу «дополнительные методы снижения риска», которые руководители Rocket Pharmaceuticals охарактеризовали как изменение критериев включения в КИ и даже режимов введения лекарств, сопровождающих использование препарата генной терапии. В то же время компания заявила, что может решить проблему не более чем с трехмесячной задержкой.

Тем временем, экспериментальный препарат уже показал обнадеживающие результаты на очень маленькой выборке молодых взрослых пациентов, обеспечив восстановление сердечной функции. В то же время в прошлом году обнаружилось, что у одного пациента, получавшего более высокую дозу, отмечался иммунный ответ, который пришлось лечить препаратом Soliris. Это заставило Rocket Pharmaceuticals более внимательно следить за пациентами и усилить меры безопасности в КИ. Сс тех пор не было обнаружено никаких новых побочных эффектов, связанных с терапией препаратом компании. Тем не менее, FDA приняло решение приостановить исследование и попросило компанию разработать новые меры по снижению риска.