Sarepta Therapeutics утвердила очередной орфанный препарат

Sarepta Therapeutics объявила о том, что FDA утвердило ее очередной препарат генной терапии. Лекарство, которое будет продаваться под брендом Amondys 45, теперь разрешено к применению у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, несущих определенные мутации в гене, отвечающем за выработку дистрофина (ключевого для роста мышц белка). По оценкам Sarepta Therapeutics, такие мутации имеют 8% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

Согласно данным пациентсткой организации CureDuchenne, частично спонсируемой такими производителями лекарств, как Sarepta Therapeutics, утверждение Amondys 45 означает, что в настоящее время 30% пациентов с этим орфанным заболеванием имеют варианты лечения.

Amondys 45 (касимирсен) – антисмысловой олигонуклиотид, в конструкции которого задействован запатентованный Sarepta Therapeutics фосфородиамидат-морфолиноолигомер. Похожая технология используется в двух других препаратах этого же производителя, Exondys 51 (этеплирсен) и Vyondys 53 (голодирсен), эффективность которых неоднократно подвергалась сомнениям.

Как и в случае двух других одобренных продуктов компании, стоимость лечения последним препаратом Sarepta рассчитывается по весу – например, терапия 20-килограммового ребенка обойдется в 300 000 долларов в год.