Sarepta и Selecta усовершенствуют препараты генной терапии

Sarepta Therapeutics разрабатывает средства от мышечной дистрофии Дюшенна и мышечной дистрофии конечностей, которые доставляются с использованием аденовирусного вектора. Хотя этот подход имеет явные достоинства, такие как профиль безопасности и некоторые технические преимущества, при разработке таких препаратов существует серьезный недостаток: одна доза может быть доставлена только один раз. Это связано с образованием нейтрализующих антител, специфичных к аденовирусному вектору, синтез которых запускается после использования первой дозы препарата генной терапии.

Selecta Biosciences работает над технологией, позволяющей достичь иммунной толерантности. Компания уже располагает убедительными доклиническими данными, подтверждающими, что ее платформа иммунной толерантности ImmTOR позволяет повторно вводить пациентам препараты генной терапии.

На сегодня Sarepta Therapeutics уже коммерциализировала в США свой препарат генной терапии Exondys 51, который используется для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, однако FDA утвердило его с оговорками.