UniQure начала испытание препарата от болезни Хантингтона

Биотехнологическая компания из Нидерландов заявила о том, что первый пациент получил ее препарат генной терапии, разработанный для лечения болезни Хантингтона, нейрдегенеративного расстройства, сопровождающегося деградацией нейронов в головном мозге.

Всего в первое исследование кандидата UniQure включили два пациента, один из которых получит плацебо.

Препарат генной терапии под названием AMT-130 является одним из двух ведущих кандидатов компании, которые UniQure проверяет в испытаниях на людях. Второй, средство от гемофилии В, скоро закончит исследование завершающей фазы, после чего разработчик подаст его в 2021 году на регистрацию.

АМТ-130 сконструирован на основе вирусного вектора: распространенный вирус, модифицированный для доставки «полосок» нуклеиновой кислоты, курректирует экспрессию мутантных генов, которые опосредуют заболевание. Это первый препарат генной терапии, проверяющийся на у пациентах с болезнью Хантингтона. Аналогичный продукт для лечения болезни Хантингтона создает Voyager Therapeutics, кандидат которой, VY-HTT01, уже подготовлен для первых клинических исследований.