EMA присвоило статус орфанного препарата экспериментальному средству против десмоидных опухолей

Нирогацестат (nirogacestat) – экспериментальное лекарственное средство, которое разработано для лечения десмоидных опухолей, получило статус орфанного в Европе.

Нирогацестат – это селективный ингибитор гаммы-секретазы, предназначен для приема внутрь. На данный момент для участия в клинисследовании III фазы, идет набор взрослых пациентов с распространенными десмоидными опухолями.

«Присвоение орфанного статуса нирогацестату в Европейском союзе является еще одним важным событием для SpringWorks и соответствует статусам «Орфанного лекарства» и «Прорывной терапии», ранее выданным FDA для нирогасатата в США», – сказал Сакиб Ислам, исполнительный директор SpringWorks.

Десмоидную опухоль относят к редкому типу саркомы мягких тканей. Такие опухоли относят к классу пограничных опухолей, они не дают метастазы, но склонны к агрессивному местному росту и часто бывают рецидивы. Десмоидная опухоль существенно снижает качество жизни человека, провоцирует сильные болевые ощущения, внутренние кровотечения и снижение подвижности.