Генная терапия гемофилии А, похоже, плохо справляется с задачей

В частности, компания BioMarin получила не весьма удовлетворительные данные трехлетнего клинического исследования, которое, как ожидалось, станет решающим аргументом для ускоренного одобрения Valrox FDA. Производитель сконцентрировался в основном на совокупном снижении частоты кровотечений в течение трехлетнего периода, в то время как эксперты уделяют больше внимания потенциалу долгосрочности терапии, связанному с уровнем фактора свертывания крови VIII. И этот уровень снижается – на более чем 20%. В то же время частота кровотечений была удовлетворительной.

Однако снижение фактора VIII – большая проблема: Valoctocogene Roxaparvovec (BMN 270) – лечение, которое обещает доставить в ДНК пациента с гемофилией недостающий ген, необходимый для синтеза фактора VIII, для чего требуется всего лишь однократное введение. Это обеспечивает потенциальное излечение и, соответственно, должно полностью устранить необходимость в постоянном проведении заместительной терапии фактором VIII.

Biomarin объясняет этот феномен тем, что экспрессия фактора VIII приближается в определенный момент к фазе плато, и заверяет, что ее статистические модели указывают на то, что Valrox способен контролировать риск кровотечений в течение минимум восьми лет. Этого может быть достаточно для регуляторов, но в ближайшем будущем Valrox придется соперничать с другими методами генной терапии гемофилии – и для сохранения конкурентоспособности обнадеживающих данных не хватает.