Сектор орфанных заболеваний: одобрен первый препарат для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона у детей

FDA разрешило клиническое использование препарата Ruzurgi, предназначенного для терапии редкого аутоиммунного заболевания, миастенического синдрома Ламберта-Итона, произведенного компанией Jacobus Pharmaceutical. (Синдром Ламберта-Итона встречается с частотой 3 человека на 1 миллион.)

Препарат Ruzurgi разрешен к применению у детей в возрасте от 6 до 17 лет. Одобренные до этого препараты, разработанные для терапии этого орфанного заболевания, предназначались исключительно для лечения взрослых.

При миастеническом синдроме Ламберта-Итона повреждается сигнализация между нервными и мышечными окончаниями, в результате чего мышцы перестают получать сигналы от нейронов и пациенты утрачивают моторные функции, также у них нарушается зрение. Кроме того более чем у половины таких людей развивается то или иное онкологическое заболевание.