Solid Biosciences исследование I фазы провалила. Добровольцы не пострадали

Генная терапия мышечной дистрофии от американской компании Solid Biosciences в очередной раз не оправдала ожиданий разработчиков и инвесторов. Первые результаты исследования генотерапии мышечной дистрофии Дюшенна I фазы продемонстрировали «чрезвычайно малое количество доказательств терапевтической активности SGT-001» – вектора, кодирующего микродистрофин, который содержит ключевые домены протеина дистрофина.

Правда, хорошей новостью для Solid Biosciences стало то, что в этих испытаниях не повторился провал предыдущих – добровольцы не пострадали от побочных эффектов. Ведь на самом деле SGT-001 еще до этого доставил разработчикам немало проблем: его ограничивал регулятор, испытания с ним ставили на паузу, в одном исследовании он создал проблему токсичности… Из-за всех злоключений с этим лекарством акции Solid Biosciences неоднократно обваливались.

Впрочем, в Solid Biosciences не сдаются: представители компании заявили, что собираются проверить более высокую дозировку. Эксперты же прогнозируют этому средству мало шансов, ведь только у одного пациента из трех, получавшего SGT-001, определяемые уровни микродистрофина достигли целевых показателей.

В то же время конкурирующая генная терапия rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin от кембриджской компании Sarepta Therapeutics продемонстрировала более яркие результаты, повысив экспрессию микродистрофина на 74-96% у трех детей, получивших одну дозу. В прошлом месяце на конференции JP Morgan Solid задекларировал для SGT-001 минимальный уровень экспрессии 10%.

Но с другой стороны, сравнивать успехи и провалы этих двух конкурентов не совсем корректно: Sarepta тестирует rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin на маленьких детях, Solid же набирает в клинисследования подростков, которые находятся на более запущенной стадии заболевания.