Генная терапия редких заболеваний: Pfizer обошла маленькая голландская компания uniQure

Генная терапия – широчайшее поле для исследований молекулярных биологов и битвы фармкомпаний. На днях в этой области фармгиганта Pfizer обошла небольшая биотехнологическая компания из Нидерландов uniQure, представившая научному миру результаты исследований своего средства от гемофилии В.

Согласно данным исследования фазы 2b, представленным на ежегодном конгрессе Европейской ассоциации по гемофилии и сопутствующим расстройствам, AMT-061 повысило активность фактора IX в восемь-девять раз по сравнению с более ранней версией этой же генной терапии, AMT-060.

Вторая фаза исследования включала трех пациентов с тяжелой формой гемофилии В, которым однократно ввели инфузию AMT-061. У всех пациентов наблюдалось повышение и поддержание уровня фактора IX спустя 12 недель после введения экспериментального средства генной терапии – эти показатели превышают уровни, которые считаются достаточными для устранения или значительного снижения риска развития кровотечения. Участникам не потребовалась иммуносупрессивная терапия или дополнительно заместительная терапия фактором IX. Также не сообщается о серьезных побочных эффектах AMT-061.

Восходящая звезда – средство генной терапии AMT-061 – состоит из вирусного вектора AAV5 с кассетой, несущего целевой ген с определенным вариантом фактора IX. После доставки его экспрессия восполняет дефицит в недостающем факторе свертывания.

«Мы чрезвычайно довольны полученными результатами. Исследование показывает, что AMT-061 обладает потенциалом для повышения активности фактора IX до нормального уровня и очень хорошо переносится», – заявил в пресс-релизе медицинский директор uniQure, доктор медицинских наук Роберт Гут (Robert Gut). Он выразил уверенность, что «уже в ближайшее время все люди, живущие с гемофилией B, получат доступ к лечению, полностью устраняющему необходимость в заместительной терапии без какого-либо риска развития иммунных реакций». Что касается задекларированной доступности инновационного препарата, стоит упомянуть, что uniQure уже ранее прославилась как разработчик самого дорогого средства генной терапии Glybera.

Pfizer пока еще не готова представить результаты решающего исследования своего экспериментального средства генотерапии от гемофилии В фиданакоген элапаровек (fidanacogene elaparvovec, AAV8-hFIX19) со сходной морфологией и механизмом действия.

После обнародования результатов испытания фазы IIb акции uniQure выросли на 7%. Как считают эксперты, этот успех может успокоить инвесторов, вложившихся в разработку методов генной терапии, но уже успевших разочароваться в результатах.