Препарат Спинраза для лечения спинальной мышечной атрофии одобрен в Украине

ООО «Джонсон и Джонсон Украина» сообщает о получении регистрационного удостоверения на препарат Спинраза (нусинерсен). Нусинерсен – первый препарат, одобренный к применению Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским медицинским агентством (ЭМА) для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Ранее компания Janssen получила эксклюзивное право на дистрибуцию Спинразы на территории Украины. Этот препарат, разработанный компанией Biogen, сейчас доступен в более чем 40 странах мира.

«С радостью сообщаем о решении Министерства Здравоохранения по одобрению медицинского использования и выдачи регистрационного удостоверения на препарат Спинраза, что открывает доступ к лекарственному средству для пациентов в Украине. Спинальная мышечная атрофия – это постоянно прогрессирующее, инвалидизирующее, потенциально фатальное генетическое заболевание центральной нервной системы, которое поражает детей разного возраста и взрослых пациентов; ранее возможности применения патогенетической терапии у таких пациентов не было. Дети с тяжелыми формами СМА, к сожалению, редко доживают до своего второго дня рождения. Вместе с компанией Biogen мы стараемся сделать эту инновационную терапию доступной для пациентов и помочь им повысить качество жизни, сохраняя моторные функции и, в некоторых случаях, предупреждая смерть», – комментирует Алексей Кирсанов, менеджер по развитию нового бизнеса, Janssen Украине, Беларусь, Молдова.

Ожидается, что препарат появится на украинском рынке в июле 2020 года.

На сегодняшний день, в мире существует лишь два одобренных препарата для лечения спинальной мышечной атрофии: Спинраза (Biogen) и Zolgensma (Novartis). Однако, последний пока одобрен только и продается только в США. На рынок готвится выйти и третий препарат для лечения этого редкого заболевани – рисдиплам от Roche. Пока что он находится на стадии рассмотрения в Европе и США.

О препарате Спинраза (нусинерсен)

Спинраза - это первый препарат, одобренный для лечения младенцев, детей и взрослых пациентов с спинальной мышечной атрофией (СМА), препарат доступен более чем в 40 странах мира. На 30 июня 2019 года, более чем 8400 пациентов получили лечение Спинразой, применяя препарат в течение периода до шести лет, среди них пациенты, которые применяли препарат за пределами программы клинических исследований, участники программы раннего доступа (EAP) и клинических исследований. Спинраза является единственным препаратом для лечения спинальной мышечной атрофии, который зарекомендовал себя как в условиях реальной клинической практики в течение длительного времени, так и по результатам клинических исследований широкого круга пациентов.

На сегодня относительно препарата Спинраза собран самый большой объем клинической информации по терапии спинальной мышечной атрофии, включая данные, собранные для более чем 300 участников клинических исследований с широким диапазоном клинических проявлений СМА. Эти данные указывают на положительное соотношение терапевтической пользы и риска. Эффективность Спинразы оценивали в двух рандомизированных двойных слепых, плацебо-контролируемых исследованиях у новорожденных с проявлениями СМА (ENDEAR) и пациентов с более поздней манифестацией (CHERISH) и подтверждали данными открытых исследований у новорожденных на доклинической стадии заболевания (NURTURE) и пациентов с поздним началом СМА, получавших терапию в зрелом возрасте (CS2 / CS12). Частыми нежелательными явлениями были респираторная инфекция, лихорадка, запор, головная боль, рвота и боль в спине. У пациентов, которым препарат Спинраза вводился в пострегистрационном периоде, наблюдались серьезные инфекции, например менингит. Также сообщалось о случаях гидроцефалии. Частота развития подобных реакций неизвестна. После введения некоторых антисмысловых олигонуклеотидов (далее – АСВ), наблюдалась токсическая нефропатия и нарушение свертываемости крови, в том числе при резком снижении уровня тромбоцитов. Отслеживание этих симптомов возможно с помощью лабораторных исследований.

В 2016 году FDA, рассмотрев заявку в приоритетном порядке в течение трех месяцев, одобрило применение препарата для лечения спинальной мышечной атрофии, заболевания, которое сопровождается прогрессирующей мышечной слабостью, у детей и взрослых пациентов. В 2017 году Спинраза получил положительное заключение Комитета EMA отношении лекарственных средств для применения человеком и был рекомендован для получения регистрационного удостоверения в странах Европейского союза.