Agios Pharmaceuticals отказалась от разработки тебапивата при миелодиспластическом синдроме  

Экспериментальный активатор пируваткиназы нового поколения от Agios Pharmaceuticals не смог продемонстрировать эффективность в клиническом исследовании фазы 2b при редких типах рака крови.  

Компания оценивала различные дозы перорального препарата с режимом применения один раз в сутки в рамках 24-недельного испытания с участием 65 пациентов с миелодиспластическими синдромами низкого риска. Тебапивату не удалось достичь первичной конечной точки – существенно уменьшить количество пациентов, которые смогли обходиться без гемотрансфузий в течение восьми недель подряд.  

Представители Agios Pharmaceuticals отметили, что хотя тебапиват хорошо переносился и демонстрировал признаки эффективности, недостаток реальной клинической пользы вынуждает компанию полностью прекратить разработку кандидата по этому показанию.  

Примечательно, что в 2023 году в испытании фазы 2a тебапиват выглядел довольно перспективно благодаря значительному снижению потребности в переливаниях крови при миелодиспластическом синдроме.  

Несмотря на последнюю неудачу, Agios Pharmaceuticals продолжает возлагать большие надежды на этот препарат как средство лечения серповидноклеточной анемии, поэтому руководство биофармацевтической компании не собирается полностью отказываться от молекулы.  

Как подчеркнула главный медицинский директор и руководитель отдела исследований и разработок Agios Pharmaceuticals Сара Гейенс, активация пируваткиназы остаётся клинически доказанным и валидированным механизмом, а полученные результаты лишь подтверждают высокую биологическую сложность миелодиспластических синдромов и трудности с поиском пациентов, способных наилучшим образом ответить на терапию.  

Стоит добавить, что Agios Pharmaceuticals уже имеет одобренный активатор пируваткиназы митапиват, который продаётся под брендами Aqvesme и Pyrukynd. Митапиват применяется для лечения бета-талассемии и гемолитической анемии у взрослых с дефицитом пируваткиназы. Компания предпринимала попытки расширить использование этого средства на другие заболевания и популяции пациентов, но они имели переменный успех.