Предложена схема, которая поможет вылечить диабет 1 типа

Поджелудочная железа содержит бета-клетки островков Лангерганса — именно они синтезируют инсулин в ответ на повышение глюкозы в крови. При диабете 1 типа иммунная система ошибочно идентифицирует эти клетки как чужеродные и методично их уничтожает. Без бета-клеток организм теряет способность контролировать гликемию, поэтому человек становится пожизненно зависим от внешнего инсулина.

Трансплантация эндокринных клеток поджелудочной железы теоретически может восстановить функцию органа, но этот метод подходит не всем: донорских клеток катастрофически не хватает, одному пациенту требуется материал от 3–4 доноров, и даже после успешной пересадки иммунитет продолжает атаки, поэтому новые клетки уничтожаются так же, как собственные — пациенты вынуждены всю жизнь принимать иммуносупрессанты.

Сотрудники Медицинского университета Южной Каролины предлагают элегантное двухшаговое решение. Первый шаг, который снимает проблему дефицита донорского материала, — вырастить бета-клетки в лаборатории из стволовых клеток. Второй — защитить пересаженные клетки изнутри, не подавляя весь иммунитет.

Для этого они модифицировали Т-регуляторные клетки (Treg) — подтип иммунных клеток, предназначенных сдерживать чрезмерные иммунные реакции и защищать собственные ткани от атаки. Проблема в том, что обычные Treg не знают, куда именно «идти» — они циркулируют по организму без конкретного адреса. Исследователи решили эту проблему с помощью химерных антигенных рецепторов (CAR) — технологии, уже используемой для лечения рака (CAR-T-клетки). Биотехнологи оснастили Treg специальным рецептором, который распознаёт конкретный белок на поверхности бета-клеток. Принцип — замок и ключ: как только Treg находит бета-клетку по этому маркеру, он «встаёт рядом» и подаёт иммунной системе сигнал не атаковать её. Пересаженные бета-клетки получают персональную охрану — точно нацеленную и постоянно присутствующую.

Если подход сработает, пациенты смогут обойтись без иммуносупрессантов — а это принципиальная разница, прежде всего для детей, которым такие препараты наносят особенно серьёзный вред в долгосрочной перспективе.

В предыдущих исследованиях на моделях мышей защитный эффект длился до одного месяца — максимальный срок наблюдения на этом этапе. Новый грант в размере 1 миллиона долларов от организации Breakthrough T1D позволит исследователям выяснить, как продлить эту защиту, нужны ли повторные дозы и как наиболее эффективно доставлять клетки в организм.

В итоге авторы планируют создать готовый унифицированный препарат, сочетающий инженерные Treg и лабораторные бета-клетки, который можно будет применять любому пациенту с диабетом 1 типа, даже тем, у кого осталось минимум собственных бета-клеток.

Пока остаются открытыми вопросы длительности эффекта, безопасности и масштабируемости производства. Но концептуально подход выходит далеко за пределы диабетологии. Сочетание стволовых клеток, генной инженерии и иммунной регуляции — потенциальная платформа для лечения любого аутоиммунного расстройства, при котором иммунная система уничтожает специфический тип клеток.