BreezeBio проверит инновационный препарат генной терапии диабета 1 типа в первом клиническом исследовании

Раунд финансирования возглавили Yuanta Investment и DSC Investment, к которым также присоединились SV Investment, Kiwoom Investment и Dayli Partners.

BreezeBio — компания, основанная около десяти лет назад с целью разработки принципиально новых систем доставки для препаратов генной терапии, — привлекла 60 миллионов долларов для перевода своего ведущего кандидата на этап клинических исследований.

Компания была основана её CEO Кунву «Райаном» Ли (Kunwoo «Ryan» Lee) и его тогдашними коллегами из Калифорнийского университета в Беркли. Она появилась как GenEdit в период волны стартапов, стремившихся расширить потенциал генетической медицины, создав альтернативные способы доставки генетического груза в организм, преодолевающие ограничения модифицированных вирусов и липидных наночастиц. Ещё под прежним названием GenEdit компания разработала специализированные полимерные наночастицы, теперь известные как NanoGalaxy, способные транспортировать генетические «инструкции» в различные ткани человеческого организма. Ключевое преимущество платформы NanoGalaxy — возможность настраивать наночастицы на конкретные органы-мишени, а также потенциальная пригодность к многократному введению. В своё время эти возможности привлекли внимание компаний Sarepta Therapeutics, Editas Medicine и Genentech.

По словам Ли, успех партнёрских проектов побудил GenEdit изменить стратегию и название, а также заняться разработкой собственных препаратов. Сейчас их приоритетное направление — аутоиммунные заболевания.

Ведущий кандидат BreezeBio — BRZ-101 — разрабатывается для лечения сахарного диабета 1 типа. Препарат доставляет в определённые клетки генетические «инструкции» для синтеза молекул, формирующих иммунную толерантность. Целевые клетки, в свою очередь, «обучают» организм подавлять деструктивное воспаление, характерное для диабета 1 типа.

BRZ-101 представляет собой инновационную терапию на основе мРНК с использованием платформы HNP (hybrid nanoparticle), которая доставляет автоантигены островковых клеток поджелудочной железы вместе с толерогенными кофакторами в антиген-презентирующие клетки. Цель — индукция антиген-специфической иммунной толерантности, то есть «переобучение» иммунной системы, чтобы она перестала атаковать собственные бета-клетки, производящие инсулин, без подавления всей иммунной системы в целом.

Средства от Series B раунда позволят компании завершить доклинические исследования (IND-enabling studies) и перейти к подаче заявки на клинические испытания первой фазы (первому в человеке исследованию) BRZ-101 в ближайшее время.