THX Pharma и Biocodex инвестируют в лечение генетических заболеваний

В центре внимания — два перспективных препарата: Batten-1 и TX01, которые французская биофармацевтическая компания разработала для борьбы с болезнями Баттена, Гоше и Ниманна-Пика типа С соответственно.

Наибольшие надежды возлагаются на препарат Batten-1 как на потенциально первое в мире средство терапии ювенильной болезни Баттена (CLN3) — ультраредкого нейродегенеративного расстройства, приводящего к потере зрения, когнитивным нарушениям и преждевременной смерти. Biocodex получила эксклюзивную мировую лицензию на разработку и коммерциализацию этого средства. Проект уже вышел на финишную прямую: начало решающей третьей фазы клинических испытаний запланировано на этот год, а выход препарата на международный рынок ожидается к 2030 году.

Параллельно компании будут работать над продвижением TX01 — это новая адаптированная пероральная форма вещества, уже одобренного для лечения болезней Ниманна-Пика типа С и Гоше 1-го типа (какого именно — THX Pharma не раскрывает). Обновлённая формула препарата должна сделать приём лекарства более удобным для пациентов, улучшая их качество жизни. Biocodex лицензировала этот продукт для рынков США и Канады.

По условиям договора общая сумма выплат в пользу THX Pharma может превысить 206 миллионов евро, включая авансовый платёж в 12 миллионов евро и значительные бонусы за достижение клинических и коммерческих успехов.

Распределение ролей в этом альянсе классическое: THX Pharma берёт на себя руководство клиническими исследованиями, опираясь на финансовую и научную поддержку партнёра — Biocodex, которая, в свою очередь, будет отвечать за регистрацию новейших лекарств и их выведение на рынок. Помимо прямых выплат, THX Pharma будет получать солидные роялти от продаж.