Категория
Новости

Препарат генной терапии болезни Хантингтона от uniQure получил статус прорывной терапии

Дата публикации
Количество просмотров
90

Это обозначение FDA, предоставляющее продукту значительные рыночные преимущества, подтверждается промежуточными данными из текущего клинического исследования фазы I/II.

FDA присвоило статус прорывной терапии кандидату AMT-130 для лечения болезни Хантингтона — редкого нейродегенеративного заболевания, приводящего к хорее, когнитивному снижению и поведенческим расстройствам.

«Получение AMT-130 статуса препарата прорывной терапии подчеркивает острую потребность во внедрении эффективных методов лечения болезни Хантингтона. Обнадеживающие предварительные данные демонстрируют, что AMT-130 обладает потенциалом замедлять прогрессирование заболевания», — прокомментировал новость главный медицинский директор uniQure Валид Аби-Сааб.

AMT-130, созданный на основе вирусного вектора, считается одним из самых передовых активов нидерландской биотехнологической компании. Предварительные данные, представленные компанией в июле прошлого года, показали дозозависимое замедление прогрессирования заболевания у лиц, получавших AMT-130, по сравнению с естественным течением болезни.

AMT-130 наиболее эффективно замедлял прогрессирование болезни Хантингтона у пациентов с ранними стадиями заболевания. На сегодняшний день лечение экспериментальным средством uniQure получили уже 45 участников.