Фитусиран одобрен для лечения гемофилии А и В

Антисмысловой олигонуклеотид фитусиран — первая в своём классе малая интерферирующая РНК, которая снижает экспрессию генов антитромбина и путём уменьшения выработки этого белка нормализует свёртывание крови. Препарат, разработанный Sanofi, эффективен как при гемофилии А, так и при гемофилии В, причём независимо от наличия или отсутствия ингибиторов фактора свёртывания крови.

Одобрение FDA основывалось на данных нескольких испытаний, проведённых в рамках программы ATLAS.

В одном из них, ATLAS-INH, 57 мужчин с тяжёлой гемофилией А или В с ингибиторами были рандомизированы в соотношении 2:1 в группы лечения фитусираном (80 мг один раз в месяц) или приёма агентов обходного действия (по необходимости) в течение 9 месяцев. Средняя годовая частота кровотечений при применении фитусирана снизилась на 91%.

Другое исследование, ATLAS-A/B, включало 120 пациентов с тяжёлой формой гемофилии А или В, но без ингибиторов, распределённых в две аналогичные группы. У половины пациентов, получавших фитусиран, не наблюдалось ни одного эпизода кровотечения, тогда как в группе сравнения таких было лишь 5%.

Среди наиболее распространённых побочных эффектов фитусирана отмечается повышение уровня АЛТ. Менее частые побочные эффекты включали желчнокаменную болезнь, холецистит и тромботические явления.

Чтобы минимизировать эти риски, доза фитусирана должна определяться индивидуально с учётом уровня антитромбина, вместо «стандартных» 80 мг, которые применялись в регистрационных исследованиях.