ИИ привлекли к поиску лекарств от цистиноза

ИИ все чаще задействуется при разработке новых препаратов. Достижения в области использования больших массивов данных, алгоритмов обучения и мощных компьютеров позволили швейцарским исследователям достичь более глубокого понимания одного из серьезных метаболических заболеваний.

Болезнь накопления цистина, или цистиноз представляет собой редкое заболевание, характеризующееся накоплением свободного цистина в лизосомах тканей организма. Кристаллы этой аминокислоты впоследствии накапливаются в различных органах.

Наиболее распространенная и тяжелая форма этого заболевания ― нефропатический цистиноз, который развивается в первые месяцы жизни и имеет симптомы заболевания почек и зачастую сопровождается развитием почечной недостаточности в детском возрасте. Все пациенты с цистинозом рано или поздно нуждаются в пересадке почки.

При помощи гонконгской компании Insilico Medicine, занимающейся разработкой лекарств с помощью искусственного интеллекта, ученым из Университета Цюриха удалось определить механизм поражения почек при цистинозе на клеточном уровне. Используя модели и платформы PandaOmics, исследователи обнаружили пути развития заболевания и определили приоритетные терапевтические мишени в пораженных клетках организма.

В ходе исследования была установлена причинно-следственная связь между регуляцией комплекса mTORC1 и возникновением заболевания.

«Наше исследование показало, что накопление цистина приводит к активации комплекса mTORC1, что вызывает нарушение дифференцировки и функционирования клеток почечных канальцев», — объяснили авторы.

Используя платформу PandaOmics, исследовательская группа приступила к поиску лекарств, которые можно было бы перепрофилировать для лечения цистиноза. Как многообещающий кандидат уже был определен рапамицин.