Лекарство от фенилкетонурии готово к финальному испытанию. Это пробиотик

Американская компания сообщила о положительных результатах КИ 2 фазы Synpheny-1, в котором в качестве лекарств от фенилкетонурии проверялись два штамма рекомбинантной Escherichia coli Nissle, закодированные под аббревиатурами SYNB1618 и SYNB1934.

В Synpheny-1 приняли участие 20 пациентов с фенилкетонурией; трое прекратили участие в исследовании из-за нежелательных явлений, связанных с желудочно-кишечным трактом, один отозвал согласие и один пациент отказался от участия из-за нежелательного явления в виде покраснения лица, вероятно связанного с аллергической реакцией.

Оба препарата Synlogic были разработаны для расщепления фенилаланина в желудочно-кишечном тракте, и оба штамма продемонстрировали клинически значимое снижение уровня фенилаланина в плазме крови натощак.

SYNB1618 обеспечил снижение патологической аминокислоты в среднем на 20%; SYNB1934 — SYNB1618. Теперь второй выбран в качестве кандидата для исследования фазы 3, которое должны запустить в первой половине 2023 года.

Фенилкетонурия — редкое генетическое заболевание, которое характеризуется неспособностью расщеплять фенилаланин (phe), аминокислоту, содержащуюся во многих продуктах. При отсутствии лечения высокие уровни phe становятся токсичными для мозга и могут привести к серьезным неврологическим проблемам.

В настоящее время основной стратегией лечения является пожизненное ограничение рациона. Фармакотерапия – вариант лишь для некоторых пациентов: для снижения уровня аминокислоты одобрены ферментные препараты Kuvan (сапроптерин) или Palynziq (пегвалиаза), хотя они эффективны у меньшинства пациентов, а в случае с Palynziq проявляют серьезные побочные эффекты.