Революционное лекарство от бокового амиотрофического склероза снова не прошло проверку FDA

Новые лекарства от бокового амиотрофического склероза (БАС), как признает сам регулятор, «отчаянно необходимы», но это не стало поводом для утверждения препарата от Amylyx Pharmaceuticals.

Как и в предыдущий раз, американскому регулятору не хватило данных из клинических исследований.

Также отмечается, что в предоставленных данных «нет четкой или последовательной связи между биомаркерами воспаления нервной системы или нейродегенерации, которые имели бы номинально значительные результаты, а также тех, что могли подтвердить преимущество терапии».

Препарат Amylyx Pharmaceuticals, AMX0035, однако, уже получил одобрение в Канаде в начале этого года, после успешного завершения исследования III фазы.

Тем не менее, их американские коллеги не спешат. Отмечается, что AMX0035 находится в продолжающемся исследовании III фазы, которое закончится в конце 2023 или начале 2024 года. Руководство Amylyx Pharmaceuticals попросили подождать до его окончания, прежде чем подавать новую регистрационную заявку на свой продукт.

Компания настаивает на эффективности своего препарата, а также напоминает агентству о том, что «сообщество БАС ждать не может».

AMX0035 представляет собой комбинацию из двух лекарств: фенилбутирата натрия и тауроурсодезоксихолевой кислоты в пропорции 3 : 1. Первое используется в лечении ряда заболеваний, связанных с нарушением цикла Кребса. Тауроурсодезоксихолевая кислота, также известная как таурурсодиол или урсодоксиколтаурин — желчная кислота естественного происхождения, которая синтезируется в печени путем конъюгирования таурина с урсодезоксихолевой кислотой. Предполагается, что AMX0035 регулирует клеточный метаболизм и таким образом предотвращает гибель нейронов.