Bayer продвигается в разработке терапии болезни Гентингтона

Французская компания BrainVectis, «дочка» подразделения Bayer Asklepios BioPharma (AskBio), получила от регулирующих органов Франции добро на начало введения экспериметального препарата BV-101 участникам с этим орфанным заболеванием.

КИ фазы 1/2 с участием 12-18 субъектов должно начаться до конца года.

BV-101 – препарат генной терапии с использованием вирусного вектора (AAV) представляет собой инъекцию, которую необходимо вводить однократно в мозг, непосредственно в области, пораженные дегенерацией. Это восполняет дефицит CYP46A1, фермента, который, по-видимому, играет решающую роль в патогенезе и прогрессировании нейродегенеративных заболеваний.

BrainVectis выбрала другой подход, чем uniQure. Эта компания разрабатывает препарат генной терапии AMT-130 на основе AAV, подавляющий экспрессию мутантного гена Htt, который отвечает за синтез нейротоксичного белка.

uniQure уже подтвердила безопасность AMT-130, но еще не сообщали о каких-либо данных о его эффективности.

Болезнь Гентингтона (Хантингтона) – хроническое нейродегенеративное заболевание, сопровождающееся прогрессирующей гибелью клеток головного мозга. Болезнь чаще всего развивается в возрасте от 30до 50 лет, однако в 10% случаев «хантингтон» начинается до 20 лет.