Biogen ждет утверждения революционного препарата от бокового амиотрофического склероза

Таким образом, решение агентства станет известно до 25 января 2023 года.

Тоферсен — антисмысловой олигонуклеотид (ASO) второго поколения, нацеленный на деградацию мРНК супероксиддисмутазы 1 (SOD1) с целью блокирования синтеза белка SOD1 и соответствующего снижения его уровня. Считается, что мутантный SOD1 оказывает токсическое действие на моторные нейроны, так что снижение его выработки положительно влияет на пациентов с БАС.

Грядущее утверждение антисмыслового нуклеотида, который разрабатывался изначально Ionis, выглядит как чудо, ведь этот проект был практически отправлен в утиль в октябре прошлого года после провала в испытании 3 фазы.

Тем не менее, Biogen удалось вернуть тоферсен к жизни благодаря новому анализу данных и расширенной части того самого злополучного испытания.

Ожидается, что препарат одобрят для пациентов с БАС, связанным с мутацией в гене SOD-1. По некоторым данным, что мутации в гене SOD1 ответственны за приблизительно 2% всех случаев БАС и 20% семейных случаев БАС.

В случае утверждения тоферсен станет первым препаратом, нацеленным на генетическую причину БАС.