Европа – в шаге от одобрения препарата генной терапии гемофилии

Консультативный комитет EMA по лекарственным рекомендовал утвердить Roctavian в том случае, если производитель устранит одно из последних препятствий для запуска.

Скорее всего, Roctavian (валоктокоген роксапарвовек или валрокс), будет одобрен для лечения тяжелой гемофилии А у взрослых без ингибиторов — антител, которые делают стандартные препараты фактора VIII менее эффективными. Пациенты также не должны иметь антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 5 (AAV5) — вирусному вектору, используемому для доставки препарата в организм.

Положительное заключение было получено через два года после того, как маркетинговую заявку BioMarin отклонило FDA.

Компания должна была повторно подать заявку в США в этом месяце, дополнив ее новыми данными испытания фазы 3, но отложила планы на три месяца до сентября после запроса FDA о дополнительной информации. Теперь, похоже, первым рынком для Roctavian станет Евросоюз.

BioMarin заявила, что надеется сначала запустить Roctavian в Германии.

Как и в случае с «самым дорогим препаратом в мире», Roctavian излечивает болезнь после одной инъекции: он доставляет в организм пациента рабочий ген фактора VIII, что обеспечивает нормальную свертываемось крови. Правда, до сих пор неизвестно, как долго сохраняется эффект этой инъекции: КИ испытания показали, что производство фактора VIII снижается с течением времени, и если эта тенденция сохранится, это может означать, что в какой-то момент потребуется повторное введение Roctavian.