Roche и Biogen поддержали Cure SMA в борьбе со спинальной мышечной атрофией

Волонтерская некоммерческая организация Cure SMA на протяжении 20 лет повышает осведомленность общественности об СМА — спинальной мышечной атрофии, в том числе и с помощью регулярных мероприятий Walk-n-Roll. Деятельность Cure SMA этим не ограничивается и направлена на искоренение СМА путем продвижения и поддержки исследований, помощь семьям, а также просвещение общественности и медицинского сообщества об этом наследственном заболевании.

В частности, Cure SMA добилась того, что 85% младенцев, рожденных в США, сейчас проходят скрининг на СМА — всего через три года после того, как он был добавлен в рекомендуемый государством список тестов, назначаемых при рождении. Раннее выявление болезни и оперативное вмешательство являются ключевыми моментами в борьбе за здоровье пациентов с СМА – лечение наиболее эффективно на самой ранней стадии.

В последнем виртуальном мероприятии Walk-n-Roll приняли фармацевтические спонсоры организации — компании Biogen и ʼдочкаʼ Roche Genentech. Biogen обещала ʼпродолжать движение впередʼ, пока не будет найдено более эффективное и доступное лекарство, в то время как Genentech отметила успехи сообщества, упомянув о своей собственной инициативе ʼSMA My Wayʼ.

На сегодня разработаны такие методы лечения СМА, как «самый дорогой препарат в мире» Zolgensma производства компании Novartis, Evrysdi от Roche, а также Spinraza от Biogen, разработанная совместно с Ionis.