Mirum Pharmaceuticals вдало випробувала воліксібат при рідкісному захворюванні печінки

Воліксибат – пероральний інгібітор апікального транспортера жовчних кислот (цей білок, відповідальний за рециркуляцію жовчних кислот з кишечника до печінки). Кандидат спочатку розроблявся як засіб проти неалкогольного стеатогепатита, проте потерпів невдачу й згодов був викуплений Mirum Pharmaceuticals.

В останньому випробуванні цей кандидат продемонстрував значне зниження інтенсивності холестатичного свербежу в пацієнтів із первинним склерозуючим холангітом – рідкісним захворюванням печінки, яке спричиняє запалення, рубцювання та звуження жовчних протоків, що призводить до накопичення жовчі та підвищує ризик розвитку печінкової недостатності.

У дослідженні, де воліксібат у дозі 20 мг двічі на день порівнювали з плацебо, взяли участь 158 пацієнтів. Основний аналіз охопив 111 осіб із помірним або сильний свербежем, тоді як пацієнтів із легкими симптомами оцінювали окремо. Результати показали, що в основній групі воліксібат знизив показник свербежу на 2,72 бала порівняно з початковим рівнем, тоді як у групі плацебо зниження склало лише 1,08 бала.

Аналітики зазначають, що результати випробування є однозначно позитивними та вказують на те, що воліксібат має потенціал стати першим спеціалізованим засобом для лікування холестатичного свербежу у пацієнтів із рідкісним типом ураження печінки. Mirum Pharmaceuticals вже запланувала зустріч із американським фармрегулятором на літо 2026 року, щоб подати заявку на схвалення препарату у другій половині того ж року.