FDA відмовляється від «догми двох досліджень»: регуляторна революція чи клінічний ризик?

Про нову політику повідомили комісар FDA Марті Макарі та директор Центру оцінки біологічних препаратів (CBER) Віней Прасад у редакційній статті, опублікованій у New England Journal of Medicine. Заявлені переваги: прискорення розробки ліків, зниження цін на нові препарати та суттєве скорочення витрат для компаній.

Паралельно обіцяється, що FDA впроваджуватиме посилений постмаркетинговий моніторинг для збору надійних даних про всі препарати.

Фактично для окремих заявок одне опорне дослідження допускається вже зараз — наприклад, для онкопрепаратів або коли проведення двох досліджень недоцільне. За даними аналізу JAMA 2022 року, у 2020 році понад половина схвалених препаратів мала лише одне опорне дослідження.

Макарі стверджує, що при належному дизайні та контролі одне дослідження може забезпечити таку саму статистичну потужність, як і два. Автори зазначеної статті заявляють, що їхня ініціатива допоможе навіть підвищити стандарти, оскільки єдиному дослідженню приділятиметься більше уваги.

Звісно, це нововведення згуртувало критиків, які небезпідставно побоюються, що воно призведе до загального зниження вимог до доказів безпеки та ефективності нових ліків та підважить стандарти, покликані гарантувати пацієнтам безпеку та ефективність.

Ефективність нової системи критично залежатиме від того, чи зможе FDA забезпечити надійний постмаркетинговий нагляд, який компенсує скорочення доклінічної перевірки. Історія знає приклади, коли прискорене схвалення призводило до відкликання препаратів після виявлення серйозних побічних ефектів уже на ринку.