Зупинка діабету та лікування дистрофії Дюшенна: знакові рішення EMA минулого року

Минулого року EMA рекомендувало до застосування 104 нові препарати, майже 40% з яких містили нові діючі речовини. Серед цих рішень є справді революційні — такі, що змінюють саму парадигму лікування хвороб, які раніше вважались фатальними.

Мабуть, найважливішим стало схвалення теплізумабу (Tzield) — першого препарату, здатного відтермінувати розвиток клінічного стадії цукрового діабету 1 типу. Цей лікарсьий засіб дозволено призначати дітям від 8 років.

«Це знакове регуляторне визнання того, що аутоімунний діабет має модифіковану фазу», — прокоментувала реєстрацію Tzield Шанталь Матьє, керівниця відділу клінічної ендокринології Льовенського університету (Бельгія) та колишня президентка Європейської асоціації з вивчення діабету. Вона наголосила, що для повної реалізації потенціалу таких препаратів потрібен систематичний скринінг на острівцеві аутоантитіла, який допоможе виявляти кандидатів на лікування теплізумабом ще до незворотної загибелі бета-клітин.

Не менш значущим стало схвалення препарату для лікування мʼязової дистрофії Дюшенна у дітей від 6 років, які ще здатні ходити – Duvyzt (гівіностат). До недавнього часу лікування цієї хвороби було виключно симптоматичним.

Окрему увагу привернуло рішення щодо фінастериду та дутастериду — засобів від облисіння у чоловіків. Регулятор підтвердив, що користь цих ліків переважає ризики, але зобовʼязав попереджати пацієнтів про можливість суїцидальних думок і депресії та радити негайно припинити лікування при виникненні таких симптомів.

Серед інших важливих рішень року — перший пероральний препарат для лікування післяпологової депресії, новий засіб для хвороби кленового сиропу, інноваційний конʼюгат проти резистентної множинної мієломи, профілактичний засіб від спадкового ангіоневротичного набряку, що зменшує напади на 80%, а також розширення показань для тирзепатиду на дітей і підлітків.

На 2026 рік агентство визначило три пріоритети: адаптація регуляторної системи до швидкого технологічного прогресу, зокрема через впровадження штучного інтелекту; підтримка інновацій для якнайшвидшого виведення нових ліків на ринок ЄС; та інвестиції в кадровий потенціал регуляторної мережі ЄС.