Denali Therapeutics уклала з відомим інвестором попередню угоду, сфокусовану на одному з просунутих кандидатів біотехнологічної компанії, відомому як тівіденофусп альфа (tividenofusp alfa).
Тівіденофусп альфа — модифікований фермент ідуронат-2-сульфатаза, доповнений запатентованою платформою TransportVehicle. Препарат сконструйовано таким чином, що він здатен долати гематоенцефалічний барʼєр шляхом зв’язування з рецептором трансферину 1, який транспортує залізо в мозок.
Тівіденофусп альфа розробляється для замісної терапії мукополісахаридозу типу II — рідкісного генетичного захворювання, що вражає переважно хлопчиків, більше відомому як синдром Хантера. Вважається, що він здатен трансформувати життя пацієнтів із цим захворюванням.
«Ми вітаємо угоду з Royalty Pharma, яка підтверджує цінність і потенціал тівіденофусп альфа для спільноти пацієнтів із синдромом Хантера та підтримує нашу здатність реалізувати потенціал платформи TransportVehicle», — прокоментував генеральний директор Denali Therapeutics Раян Воттс.
Остаточна доля угоди з Royalty Pharma залежить виконання кількох регуляторних умов, зокрема отримання тівіденофуспом прискореного схвалення від FDA. Наразі агентство розглядає відповідну заявку і його рішення очікується до 5 квітня 2026 року.
Після закриття угоди Royalty Pharma переведе Denali Therapeutics авансовий платіж у розмірі 200 млн доларів США. Додаткові 75 млн доларів буде сплачено, якщо тівіденофусп альфа отримає схвалення EMA до 31 грудня 2029 року.
В обмін інвестиційна компанія отримуватиме 9,25% роялті з глобальних чистих продажів препарату. Виплати припиняться після досягнення 2,5-3-кратного повернення інвестицій.