Corcept Therapeutics переосмислила невдачу свого препарату проти бічного аміотрофічного склерозу

У грудні 2024 року біофармацевтична компанія повідомила, що препарат дазукорилант не забезпечив у дослідженні II фази гальмування втрати моторних навичок та інших функцій, але при цьому викликав «значно більше шлунково-кишкових розладів».

У зазначеному випробуванні взяли участь 249 пацієнтів із США, Канади та Європи, які отримували 150 мг або 300 мг дазукориланту або плацебо щодня протягом 24 тижнів.

На презентації під час щорічної зустрічі Європейської мережі з лікування БАС 2025 Corcept Therapeutics показала таблицю, яка демонструє, що погіршення було приблизно однаковим у групах дазукориланту та плацебо протягом 24 тижнів.

Однак компанія зазначила, що виживаність пацієнтів — вторинна кінцева точка дослідження — «значно покращилася» серед 83 учасників, які отримували вищу дозу дазукориланту. Жоден із цих пацієнтів не помер до 24 тижня, порівняно з двома пацієнтами в групі 150 мг і п’ятьма в групі плацебо.

Компанія провела аналіз через 12 місяців, який, за її словами, підтвердив тривалість цієї переваги у виживаності. Зокрема, до цього моменту померло 14 пацієнтів у групі 300 мг, порівняно з 23 смертями в групі 150 мг і 21 у групі плацебо.

В розмові з журналістами керівник відділу онкології та неврології клінічного розвитку Corcept Therapeutics доктор Адріан Джабб визнав, що компанія спочатку не планувала «аналізувати дані таким чином».

«Тим не менш, при такій хворобі, коли бачиш кінцеву точку, яка дійсно має клінічне значення, як-от виживаність, це змушує зупинитися і задуматися. Тож тепер ми розглядаємо дані набагато позитивніше, ніж просто невдачу з первинною кінцевою точкою», — заявив Джабб.