FDA схвалило цей орфанний препарат для лікування серйозного захворювання серця. Це рішення має допомогти біотехнологічній компанії закріпити позиції на ринку.
Американський фармрегулятор дозволив застосовувати Amvuttra (вутрисіран) при спадковому транстиретиновому амілоїдозі з кардіоміопатією (ATTR) — смертельно небезпечному захворюванні, що часто призводить до госпіталізацій і розвитку серцевої недостатності.
Згідно з даними випробувань, застосування Amvuttra забезпечувало зниження ризику повторних серцево-судинних подій або смерті від будь-якої причини на 28%
Таким чином, Amvuttra може зменшити кількість госпіталізацій або ризик смерті внаслідок серцевих ускладнень, а також термінових візитів до лікаря з приводу серцевої недостатності.
Раніше Alnylam Pharmaceuticals вже зареєструвала цей препарат при асоційованій з ATTR нейропатії. Схвалення Amvuttra при ATTR-кардіоміопатії має важливе значення для майбутнього компанії, яка вважається піонером у виробництві РНК-інтерферуючих препаратів.
Незважаючи на те, що Alnylam Pharmaceuticals вивела на ринок чотири інші продукти, закріпивши за собою статус одного з найбільш плідних розробників у біофармацевтичній галузі, вона все ще не є прибутковою.