Cour Pharmaceuticals отримала орфанний статус для препарату, що модифікує перебіг первинного біліарного холангіту

За словами компанії, CNP-104 ініціює толерантність до E2-компонента патогенного піруватдегідрогеназного комплексу, що зменшує запалення в жовчних протоках і призводить до поліпшення здоров’я печінки.

У 2022 році FDA погодилося розглянуте досьє на цей препарат за прискореною процедурою, що наблизило його до отримання прискореного схвалення та пріоритетного перегляду за умови відповідності певним критеріям.

«Отримання орфанного статусу підкреслює потенціал CNP-104 стати першим засобом, що модифікує перебіг первинного біліарного холангіту», — заявила президент і генеральний директор Cour Pharmaceuticals Данніель Аппельханс, зазначивши, що рішення агентства приймалося після презентації на The Liver Meeting 2024 позитивних даних, отриманих в ході клінічного випробування 2 фази.

За словами Аппельханс, на додаток до демонстрації сприятливих Т-клітинних відповідей серед учасників, які отримували лікування експериментальним препаратом, CNP-104 уповільнив прогресування захворювання, про що свідчить статистично значуще зниження фіброзу печінки, визначене за допомогою FibroScan на 120-й день випробуванн.

«Зараз ми співпрацюємо з нашими клінічними консультантами та ключовими лідерами громадської думки, щоб перевести CNP-104 на наступний етап клінічної розробки», — повідомила керівниця компанії.

Окрім цього активу, Cour Pharmaceuticals розробляє новітні засоби для лікування міастенії гравіс, діабету 1 типу та целіакії.