Напередодні подачі досьє Pfizer відмовляється від препарату, розробленого Sangamo

Йдеться про гіроктокоген фітелпарвовек, який є функціонуючою версією гена, що кодує фактор VIII, білок згортання крові, дефіцитний у пацієнтів з гемофілією А. Цей препарат вводиться однократно.

Відповідно до угоди про співпрацю, підписаної у 2017 році, Sangamo Therapeutics відповідала за початкові випробування цього активу, Pfizer же мала оплачувати пізню стадію розробки, нормативно-регулятивні видатки та його комерціалізацію.

Спочатку випробування гіроктокогену фітелпарвовеку йшли не дуже вдало, зокрема, початкові дослідження показали, що у деяких пацієнтів надмірно підвищується рівень фактора VIII, тому клінічну програму навіть ставили на паузу. Згодом було встановлено, що після лікування рівень фактора VIII може знижуватися, хоча ефективність препарату зберігалася принаймні рік.

На думку експертів, Pfizer розірвала угоду, укладену з Sangamo Therapeutics сім років тому, щоб не платити дорогі етапні платежі за продукт «із невизначеними комерційними перспективами».

Sangamo Therapeutics, заявила, що наразі шукає нового партнера для продовження розвитку цієї програми.

Дещо раніше каліфорнійська компанія повідомляла, що Pfizer планує подати заявку на схвалення гіроктокогена фітелпарвовека на початку 2025 року.