Minoryx і Neuraxpharm зареєструють в ЄС новітній засіб від важкого нейродегенеративного розладу

Результати дослідження 3 фази NEXUS означають, що компанії тепер можуть реалізовувати план щодо повторного схвалення леріглітазону в ЄС для застосування у дітей і дорослих

Перша заявка на цей пероральний препарат була відхилена комітетом EMA на початку цього року. Minoryx Therapeutics і Neuraxpharm подали на це рішення апеляцію, але безуспішно, тому їм довелося чекати подальших клінічних результатів для повторної заявки. Їх і дало NEXUS, одне з двох триваючих досліджень з оцінки леріглітазону при cALD, в якому взяло участь 20 пацієнтів, що отримували лікування леріглітазоном протягом щонайменше 24 тижнів.

Лериглітазон — селективний агоніст гамма-рецептора, що активується пероксисомними проліфераторами (PPARγ), який знижує нейрозапалення, демієлінізацію нейронів і окислювальний стрес. Як метаболіт піоглітазону лериглітазон активує PPARγ, тим самим модулюючи експресію певних генів, що беруть участь у біогенезі, та відновлюючи функцію мітохондрій, порушену накопиченням жирних кислот із дуже довгими ланцюгами (VLCFA). Лериглітазон посилює експресію генів, що беруть участь у диференціювання олігодендроцитів, сприяючи ремієлінізації, а також нормалізує рівень нейротрофінів, що покращує виживаність нейронів.