Travere Therapeutics ставить на паузу випробування препарату від гомоцистинурії

Travere Therapeutics — креатура Мартіна Шкрелі, раніше відома як Retrophin — добровільно призупинила дослідження III фази HARMONY в якому перевірявся її експериментальний препарат, розроблений для лікування рідкісного генетичного метаболічного розладу, класичної гомоцистинурії.

Це рішення було пов’язане з проблемами, що виникли з профілем безпеки кандидата під назвою пегтибатиназа, й вони пов’язані з масштабуванням виробництва його розчину для підшкірного введення.

Наразі Travere Therapeutics інформує всіх дослідників про рішення припинити реєстрацію нових пацієнтів до тих пір, поки проблеми з безпекою не усунуть. В зв’язку з цим очікується, що інвестиції, заплановані раніше на проведення HARMONY та великомасштабне виробництво, будуть відкладені на період після 2025 року.

Та загалом компанія залишається впевненою у великих перспективах свого експериментального препарату, який вона вважає потенційно першим у світі варіантом лікування класичної гомоцистинурії, модифіуючим перебіг захворювання.

Згідно з інформацією, викладеною на сайті Travere Therapeutics, пегтибатиназа представляє собою пегільований рекомбінантний фермент, який можна застосовувати для замісної терапії при зазначеному метаболічному розладі. Це фармакологічне втручання усуватиме основу причину класичної гомоцистинурії – дефіцит ферменту цистатіонін бета-синтази.