Shionogi перехопила орфанний препарат у Sanofi

Через пʼять місяців після того, як французьку групу змусили відмовитися від ліцензійної угоди з Maze Therapeutics щодо розвитку препарату проти хвороби Помпе, цей лікарський засіб придбала Shionogi.

Японська фармацевтична група отримала ліцензію на MZE001 за авансову виплату в розмірі $150 мільйонів плюс додаткові поетапні платежі, сума яких наразі не розголошується.

Весною 2023 року Sanofi і каліфорнійська Maze Therapeutics уклали угоду з розвитку MZE001. Проте наприкінці того ж року Федеральна торгова комісія США (FTC) заборонила передавати права на препарат французькому виробнику, оскільки, з її слів, ця операція закріпить монополію Sanofi на ринку лікування хвороби Помпе. FTC вказала, що у портфелі Sanofi вже є препарати для лікування хвороби Помпе — Nexviazyme/Nexviadyme (авалглюкозидаза альфа) і Myozyme/Lumizyme (альглюкозидаза альфа), які забезпечили їй минулого року сукупну виручку в обсязі $1,21 мільярда. Зрештою Sanofi довелося розірвати угоду із Maze Therapeutics.

Позиція FTC дала Shionogi шанс отримати MZE001 – експериментальний лікарський засіб, який претендує на те, щоб стати першим пероральним препаратом для терапії хвороби Помпе. Поточні стандарти терапії цього захворювання ґрунтуються на заміщенні дефіцитного ферменту рекомбінантними версіями, що вводяться шляхом внутрішньовенних інфузій.

MZE001, інгібітор глікогенсинтази 1 (GYS1), працює інакше – він пригнічує утворення глікогену, чим запобігає інтоксикації, котра виникає внаслідок його накопичення. Кандидат уже успішно пройшов випробування першої фази і готовий перейти до перевірки в дослідженні середньої стадії.