Cabaletta Bio дозволили лікувати складну ревматопатологію модифікованими T-клітинами

Останнє рішення американського регулятора розширює застосування CABA-201 на системну склеродермію.

«Пацієнти із системною склеродермією, рідкісним і небезпечним для життя хронічним аутоімунним захворюванням, що характеризується прогресуючим фіброзом шкіри та внутрішніх органів, стикаються з обмеженими можливостями лікування. Існуючя терапевтичні методи забезпечують лише помірний ефект і зосереджені на лікуванні ускладнень, пов’язаних із основним захворюванням. З огляду на те, що після встановлення діагнозу середня виживаність пацієнтів становить 12 років, існує значна незадоволена потреба в нових варіантах лікування, які будуть зосереджені на усуненні першопричини патології та запобігатимуть подальшому пошкодженню органів», – прокоментував рішення регулятора головний медичний директор Cabaletta Bio доктор Девід Чанг.

Новий препарат, створений за допомогою запатентованої платформи CABA™, включає повністю гуманізований химерний антигенный рецептор (CAR) CD19, який містить костимулюючий домен 4-1BB.

Наразі Cabaletta Bio вивчає його потенціал у низці кліндослідженнь при різних аутоімунних захворюваннях, включаючи системну склеродермію.

FDA вже схвалило цей препарат клітинної терапії для лікування таких ревматопатологій, як системний червоний вовчак, міозит, генералізована міастенія.

Останній дозвіл було видано на основі результатів ранньостадійних досліджень програми REstoring Self-Tolerance (RESET), де однократне введення CABA-201 забезпечило покращення перебігу системної склеродермії у пацієнтів як з ураженнями шкіри, так і ураженнями внутрішніх органів.

Як стверджують у компанії, CABA-201 здатен забезпечити довготривалу ремісію через «перезавантаження» імунної системи.