Zealand Pharma відправила препарат від вродженого гіперінсулінізму на пріоритетну перевірку

Вроджений гіперінсулінізм (ВГІ) — важке ультрарідке генетичне захворювання, що вражає переважно немовлят та маленьких дітей. ВГІ характеризується неадекватною гіперсекрецією інсуліну β-клітинами підшлункової залози, що призводить до розвитку персистуючих епізодів гіпоглікемії, які можуть призвести до судом, пошкоджень головного мозку і смерті.

Єдиним схваленим нині лікарським засобом від ВГІ є діазоксид, але він повʼязаний з підвищеним ризиком затримки рідини, гіпертонії та гострої серцевої недостатності. Можна використовувати глюкагон та аналог соматостатину октреотид, але тільки off-label. За оцінками, понад 50% пацієнтів із ВГІ не реагують адекватно на доступні варіанти лікування.

Zealand Pharma запропонувала більш перспективний варіант лікування ВГІ, і зараз її аналог глюкагону, вже затверджений для дорослих, розглядається як засіб профілактики та лікування гіпоглікемії у дітей віком 7 днів та старше.

ʼМи вважаємо, що рішення FDA забезпечити такий швидкий цикл розгляду є переконливим свідченням потенційної цінності цього продуктуʼ, — зазначили у компанії.

Реєстраційні дані дазиглюкагону засновані на результатах трьох КД 3 фази, одне з яких на даний момент було розширено і продовжується. У завершених клінічних дослідженнях дазиглюкагон продемонстрував добру переносимість. Найбільш поширеними небажаними явищами були шкірні реакції та шлунково-кишкові розлади.