Porosome Therapeutics міняє парадигму лікування муковісцидозу

Центральний елемент проривної терапії, яку пропонує Porosome Therapeutics – органели поросоми.

Поросоми — секреторні ліпопротеїни, розташовані на плазматичній мембрані клітини, які задіяні в клітинній комунікації, для чого вони виробляють хімічні ʼмеседжіʼ. Секреторні дефекти поросоми повʼязані з багатьма захворюваннями, у тому числі неврологічними, онкологічними, аутоімунними, діабетом і муковісцидозом.

Остання патологія становить найбільший інтерес для американської компанії. Муковісцидоз розвивається внаслідок мутації у гені CFTR (cystic fibrosis transmembrane regulator).

На відміну від сучасних препаратів, які сьогодні застосовуються в лікуванні муковісцидозу, Porosome Therapeutics пропонує свій варіант боротьби з цією хворобою, який полягає у використанні неінвазивних методів введення здорової поросоми в дисфункціональну клітину, що призводить до заміни білка, що мутував, і відновлення секреції муцину.

У Porosome Therapeutics вважають, що хворобу реально вилікувати за рахунок впровадження нормально функціонуючих CFTR-асоційованих поросом у патологічні клітини або специфічної дії на уражені поросоми.

Біофармацевтична компанія заявляє, що її дослідження, проведені на лініях епітеліальних клітин легень людини, показали значне – і безпрецедентне підвищення секреції муцину.