Novartis купила американського виробника орфанних препаратів

Ще приблизно стільки ж можуть становити додаткові виплати, які залежать від досягнення кандидатів DTx Pharma певних результатів.

Novartis заявила, що це придбання розширить її можливості у галузі РНК-терапії.

DTx Pharma спеціалізується на виробництві препаратів на основі малих інтерферуючих РНК (siRNA). Для розв'язання проблеми прискореного виведення siRNA-терапевтичних препаратів нирками компанія розробила технологію жирнокислотних лігандів, конʼюгованих олігонуклеотидом (FALCON), яка забезпечує доставку та розподіл препаратів на основі siRNA.

Тепер ці напрацювання перейдуть до Novartis. У заяві про угоду компанія повідомила, що використовуватиме FALCON для вивчення можливості доставки інших ліків до тканин поза печінкою.

Крім того, Novartis продовжить розробку провідного кандидата DTx Pharma – препарату DTx-1252 для лікування рідкісного захворювання – хвороби Шарко-Марі-Тута 1 типу. DTx-1252 прагне стати першим схваленим терапевтичним засобом, спрямованим на PMP22 – основну генетичну причину хвороби Шарко-Марі-Тута. У червні цього року FDA надало розробці статусу орфанного препарату.

За словами генерального директора DTx Pharm, доктора Артура Сукоу, препарат підтвердив ефективність на стадії доклінічних випробувань. З переходом розробки до Novartis терміни, встановлені DTx Pharma, можуть бути прискорені, і тоді клінічні дослідження останніх фаз розпочнуться вже наприкінці 2023 – на початку 2024 року.

«Кожна клітина вашого організму має механізм поглинання жирних кислот. Отже, ми подумали, чи є спосіб, яким ми можемо використовувати жирні кислоти, щоб змусити клітини прийняти малі РНК, що інтерферують, щоб та пригнічувала експресію генів? Це не таргетування на клітини, це тип налаштування, що дозволяє вибирати цільові тканини», пояснив унікальність препаратів DTx Pharm Сукоу.