Категорія: Новини

Novartis перевірить ефективність Zolgensma у літніх пацієнтів зі СМА

Дата публікації: 05 серпня 2021 12:30
Кількість переглядів: 244

Швейцарська компанія заявила, що дані токсикологічних досліджень на тваринах відповіли на всі питання FDA, й вона отримала змогу перевіряти терапевтичні можливості свого стратегічного продукту далі.

Зрештою, американський регулятор дозволив відновити клінічні дослідження найвідомішого препарату Novartis Zolgensma після майже дворічної перерви.

Днями Novartis заявила про запуск нового дослідження по оцінці свого відомого продукту. На цей раз препарат генної терапії перевірять на вибірці літніх пацієнтів зі спінальної мʼязовою атрофією (СМА), використовуючи інтратекальне введення (через спинномозкову інфузію).

Немовлятам Zolgensma вводиться внутрішньовенно, але у літніх пацієнтів дослідники використовують інший шлях введення препарату, через інтратекальну інфузію, причому сам препарат теж буде дещо модифіковано. Так, Novartis закодувала інтратекальну версію Zolgensma як «OAV-101», оскільки в ній використовується більш низька доза аденоасоційованих вірусних векторів (AVV), аніж в уже затвердженому препараті.

Хоча Zolgensma — єдиний затверджений на сьогодні варіант одноразового лікування СМА, його використання обмежене дітьми у віці до 2 років. Пероральний препарат від Roche Evrysdi схвалений для дітей старше 2 місяців, в той час, як Spinraza від Biogen може застосовуватися для пацієнтів в будь-якому віці. Однак ці два препарати необхідно використовувати періодично, в той час, як Zolgensma виліковує спінальну мʼязову атрофію за один раз.