Онкопрепарат Blueprint Medicines дозволили застосовувати при рідкісному захворюванні крові

Blueprint Medicines отримала від FDA дозвіл на застосування свого онкопрепаратів Ayvakit для лікування рідкісного захворювання крові, відомого як прогресуючий системний мастоцитоз.

Нове затвердження збільшить комерційні можливості продукту Blueprint Medicines, який методично розширює список показань з січня 2020 року. Раніше Ayvakit був схвалений для використання у пацієнтів з ультра-рідкісними стромальними пухлинами шлунково-кишкового тракту.

Ayvakit (авапрітініб) — кіназний інгібітор, який усуває першопричину прогресуючого системного мастоцитозу: при цьому захворюванні деякі лейкоцити розростаються, викликаючи в організмі пошкодження. Стан зазвичай повʼязаний із мутацією KIT D816V, яку і блокує препарат Blueprint Medicines.

За прогнозами експертів ринку, Ayvakit швидко перевершить Rydapt (Novartis), що застосовується як терапевтичний варіант у частини пацієнтів із прогресуючим системним мастоцитозом. Згідно з результатами досліджень, Ayvakit забезпечує вищий відсоток відповіді, ніж Rydapt, а також ефективний у пацієнтів, які раніше отримували Rydapt без результату.

Очікується, що нове показання збільшить рівень продажів Ayvakit у поточному році до 13 мільйонів доларів США, а у 2026 році вони зростуть до більш ніж 400 мільйонів доларів США.